2024年第66届好意思国血液学会(ASH)年会已于当地工夫12月7日在好意思国圣迭戈汜博召开。ASH年会动作环球血液学畛域最大最全面的海外嘉会之一，每年都集鸠集列国有名血液病学各人，共享环球最前沿的血液学筹议进展和冲破性临床数据。

　　本次大会，恒瑞医药（600276）自主研发的1类改进药TPO受体容或剂海曲泊帕(恒曲)、PD-1扼制剂卡瑞利珠单抗(艾瑞卡)、第二代长效G-CSF居品硫培非格司亭打针液(艾多)、勾搭引进1类改进药PI3Kδ扼制剂林普利塞(因他瑞)以及未上市的补体因子B扼制剂HRS-5965等9项筹议入围1，其中1项筹议入选理论(Oral)诠释，8项筹议经受为壁报。

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　　恒心筑梦，奋楫笃行

　　新一代TPO-RA药物海曲泊帕5项筹议入选

　　摘抄号：304(Oral)

　　著述题目：海曲泊帕联接免疫扼制疗法(IST)一线诊治重型再生绝交性贫血：一项立时、双盲、劝慰剂对照的Ⅲ期临床筹议

　　 Hetrombopag Added to Immunosuppres:A Randomized,Double-Blind,Placebo-Controlled Phase3Trial

　　第一作家/通信作家：张凤奎(中国医学科学院血液学筹议所)

　　要道信息：

　　筹议对纳入的15~75岁、未进行诊治且不得当造血干细胞移植(HSCT)的240例重型再生绝交性贫血(SAA)患者进行立时期组，其中接管海曲泊帕联接IST(抗胸腺细胞球卵白[ATG]和环孢素[CsA])组160例，劝慰剂联接IST组80例。劝慰剂或海曲泊帕15mg/d空心口服给药，抓续6个月。在3个月、6个月时，海曲泊帕组和劝慰剂组比较，皆备反馈(CR)率差异为8.8%vs5.0%、28.1%vs13.8%(p=0.0129)，总反馈(OR)率差异为50.6%vs25.0%、63.8%vs42.5%，不依赖红细胞输注的患者比例差异为56.8%vs27.6%、69.0%vs48.7%，不依赖血小板输注的患者比例差异为54.4%vs31.2%、69.0%vs50.6%。两组至初次血液学缓解的中位工夫差异为87.0天vs141.0天。未不雅察到海曲泊帕的非预期不良事件。

　　筹议效果标明，在IST的基础上加用海曲泊帕动作SAA患者的一线诊治，血液学缓解率权贵升高。这些效果有望援救海曲泊帕动作不得当HSCT的SAA患者的诊治范例。有必要进行进一步筹议以评估这种诊治范例的遥远疗效和安全性。

　　摘抄号：2160

　　著述题目：海曲泊帕诊治异基因造血干细胞移植后血小板减少的信得过全国疗效

　　 AEvaluation of the Real-World Efficacy of Hetrombopag for the Treatment of Thrombocytopenia Post Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation

　　第一作家：马瑞(北京大学东谈主民病院)

　　通信作家：孙于谦(北京大学东谈主民病院)

　　要道信息：

　　本筹议对发生异基因造血干细胞移植后抓续性血小板减少症的患者使用海曲泊帕的疗效和安全性进行了总结性分析。给药决议：海曲泊帕5mg/d空心口服，诊治1周无效者加量至7.5mg/d。这次分析纳入33例患者，海曲泊帕诊治前感染情况：9例患者(27.3%，9/33)诊治前伴有急性移植物抗宿主病(GVHD)感染，3例患者(9%，3/33)伴有急性GVHD感染及巨细胞病毒(CMV)血清阳性，1例患者(3%，1/33)伴有急性GVHD感染及EB病毒(EBV)血清阳性，1例患者(3%，1/33)伴有急性GVHD感染、CMV血清阳性及EBV血清阳性。总计患者CD34+细胞计数中位值为3.05×106/kg(范围：0.93-10.85)；血小板计数中位值为14×109/L(范围：7-19×109/L)；巨核细胞计数中位值15.5(1-91)。中位运行诊治工夫为移植后56天(27-238天)，海曲泊帕中位剂量为5mg(5-7.5mg)，中位诊治抓续工夫为82天(范围：26-214天)。效果清晰27例(81.8%，27/33)患者经海曲泊帕诊治后有临床意思的改善。患者血小板计数中位值擢升至80(范围：28-212)，巨核细胞计数中位值升至58(范围：5-118)。7例(100%，7/7)原发性血小板减少患者经海曲泊帕诊治后一齐改善(100%，7/7)，20例继发性血小板减少患者(76.9%，20/26)诊治后改善。8例(88.9%，8/9)伴有急性GVHD感染的患者诊治后改善，3例(100%，3/3)伴有急性GVHD感染及CMV血清阳性患者海曲泊帕诊治后一齐改善，1例(100%，1/1)伴有急性GVHD感染、CMV血清阳性及EBV血清阳性的患者诊治后改善。

　　筹议标明，在信得过全国中，海曲泊帕在提高异基因造血干细胞移植后血小板减少症的血小板水渊博面具有临床意思的改善。

　　摘抄号：1188

　　著述题目：海曲泊帕联接重组东谈主血小板生成素对照单药促进自体造血干细胞移植后血小板植入的疗效

　　 Efficacy of Combined Hetrombopag and Recombinant Human Thrombopoietin Therapy Compared to Monotherapy on Platelet Engraftment After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation

　　第一作家：吴静(重庆大学附庸肿瘤病院)

　　通信作家：刘耀(重庆大学附庸肿瘤病院)

　　要道信息：

　　筹议纳入18岁以上拟接管自体造血干细胞移植的98例恶性血液病患者，立时期为海曲泊帕+重组东谈主血小板生成素组(H+rhTPO)45例，rhTPO组26例，海曲泊帕组(H)27例，H+rhTPO和H组海曲泊帕的中位给药剂量均为5mg/d(2.5-7.5mg/d)。效果清晰，自体造血干细胞移植(ASCT)后3个月，单药组患者均达成了血小板和白细胞植入，联接组有1例患者未达成血小板植入。H+rhTPO组、H组、rhTPO组血小板植入的中位工夫差异为12天、13天和14天，白细胞植入的中位工夫差异为10天、11天和11天。H+rhTPO组、H组、rhTPO组移植后1个月血小板计数PLT≥50×109/L的患者比例差异为93.0%(40/43例)，92.3%(24/26例)和95.2%(20/21例)。三组患者移植后1个月的中位PLT差异为151(4-398)×109/L、150(16-284)×109/L和148(33-277)×109/L，移植后3个月的中位PLT差异为125(15-346)×109/L、135(28-247)×109/L和144(34-229)×109/L。

　　筹议标明，关于ASCT患者，海曲泊帕单药可有用线路促血小板植入作用，联接rhTPO未能在单药基础上权贵擢升疗效，各组间植入率、植入工夫、移植后血小板计数均无统计学各别。

　　摘抄号：1193

　　著述题目：海曲泊帕瞩目淋巴瘤化疗所致血小板减少症：一项单中心、立时对照、Ⅱ期筹议

　　 Hetrombopag for Preventing Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia in lymphoma:A Single center,Randomized controlled,phase II study

　　第一作家：肖春燕(重庆大学附庸肿瘤病院)

　　通信作家：刘耀(重庆大学附庸肿瘤病院)

　　要道信息：

　　这是一项单中心、前瞻、立时、空缺对照筹议，筹议对象为最近一次化疗后发生了化疗所致血小板减少症的淋巴瘤患者，旨在评估海曲泊帕在淋巴瘤化疗所致血小板减少症(CTIT)中的二级瞩目作用。主要筹议极端为CTIT的严重经过和抓续工夫，次要筹议极端包括血小板输注量和安全性。在2022年7月至2024年6月时期，本筹议共纳入58例受试者，按1:1立时，检会组和对照组各29例。检会组患者在化疗给药终局24小时后运行口服海曲泊帕(肇端剂量2.5或5mg/d)进行CTIT瞩目，对照组患者不作任何针对CTIT的瞩目性阻碍。检会组和对照组患者的基线中位血小板计数差异为167(范围：98-378)×109/L和165(范围：91-460)×109/L。两组患者的年齿、淋巴瘤分期、诊治线数、骨髓浸润、上次CTIT的严重经过和抓续工夫等基线特征均无统计学各别。效果清晰：经海曲泊帕瞩目后，本周期化疗后检会组≥2级CTIT的发生率仅有6.9%(2/29)，相较于对照组的51.7%(15/29)，清晰出赫然的改善作用(p＜0.001)。两组患者本周期化疗后CTIT的抓续工夫差异为2.82±3.74天和12.21±6.75天(p＜0.001)，血小板最低值差异为(104.31±47.2)×109/L和(66.62±63.52)×109/L(p＝0.013)。检会组和对照组患者下一周期化疗蔓延的发生率差异为13.8%(4/29)和78.6%(22/29)，p＜0.001，化疗剂量裁汰的发生率差异为3.4%(1/29)和17.2%(5/29)，p＝0.105。中位血小板输注量无权贵各别[检会组vs对照组，1.5个单元(范围：1-2)vs3个单元(范围：1-3)，p＝0.179]。两组患者总计级别的诊治时期出现的不良事件(TEAEs)均为轻度、可控。

　　筹议标明，海曲泊帕用于淋巴瘤CTIT二级瞩目呈现精采的疗效，且安全性可控。

　　摘抄号：3848

　　著述题目：新式铁螯合剂海曲泊帕可减弱铁过载

　　 Hetrombopag,an Emerging Iron-Chelating Agent,Alleviates Systemic Iron Overload

　　第一作家：赵雨霏(中国医学科学院血液学筹议所)

　　通信作家：张凤奎(中国医学科学院血液学筹议所)

　　要道信息：

　　通过腹腔打针右旋糖酐铁携带小鼠铁过载，差异赐与海曲泊帕(HPAG)、地拉罗司(DFX，铁螯合剂)或Ferrostatin-1(Fer-1，铁牺牲扼制剂)进行诊治。发现经HPAG或DFX诊治的铁过载小鼠，其体重减弱、肝肿大、组织病理学铁千里积、还原型谷胱甘肽/氧化型谷胱甘肽(GSH/GSSG)均衡和超氧化物歧化酶(SOD)活性、铁过载引起的非转铁卵白结合铁(NTBI)和丙二醛(MDA)高水平均有所归附。热切的是，与未诊治的小鼠比较，接管HPAG、DFX或Fer-1诊治的铁过载小鼠组织纤维化归附，遥远造血干细胞(LT-HSCs)、短期造血干细胞(ST-HSCs)和Treg细胞数目增多，CD4/CD8比值增高。来自肝脏和骨髓c-kit+细胞的脂质组学和转录组学数据清晰，海曲泊帕携带了与细胞内铁减少和脂质过氧化扼制一致的分子变化，HAMP、FTH1、BMP6和HMOX1基因抒发下调。此外，与经DFX诊治的小鼠比较，经海曲泊帕诊治的小鼠中免疫应酬关系信号通路，尤其是与I型干扰素应酬扼制关系的信号通路权贵富集。

　　筹议标明，海曲泊帕是一种新式的铁螯合剂和潜在的铁牺牲扼制剂，可减弱铁开头载导致的组织毁伤、造血干细胞毁伤和免疫格外，并具有免疫调整功能。

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　　砥智研念念行稳致远

　　硫培非格司亭、卡瑞利珠单抗、林普利塞和HRS-5965获血液学界招供

　　摘抄号：4855

　　著述题目：硫培非格司亭单次给药与分次给药联接依托泊苷用于自体造血干细胞动员的疗效与安全性：一项前瞻性立时临床筹议

　　 Efficacy and Safety of Single-Dose Versus Split-Dose Mecapegfilgrastim with Etoposide for Autologous Peripheral Blood Stem Cell Mobilization:A Prospective,Randomized Clinical Trial

　　第一作家：张奥(华中科技大学同济医学院附庸协和病院)

　　通信作家：方峻(华中科技大学同济医学院附庸协和病院)

　　要道信息：

　　该项前瞻性、立时、对照、单中心临床筹议旨在探索硫培非格司亭单次给药与分次给药联接依托泊苷用于淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞动员的疗效及安全性。2021年7月至2024年3月，该中心共招募了57例患者(其中25例淋巴瘤，32例多发性骨髓瘤)经受自体造血干细胞移植动员，患者立时被分为两组：分次给药组(n=30)，即差异在动员的D3和D7采纳6mg硫培非格司亭，单次给药组(n=27)在动员D3采纳硫培非格司亭12mg。总计患者均在D1接管依托泊苷(1.6g/m2，抓续10小时)，凭证外周血CD34+细胞计数≥10个/μL运行进行采集，主要筹议极端为告捷动员率(采集到CD34+≥2×106/kg)。效果清晰，两组第一次采集的中位工夫均为D8(范围：8-10)，与单次给药组比较，分次给药组在第一次采集时清晰了更高的初次优质动员(CD34+≥5×106/kg)告捷率(56.7%vs25.9%，P=0.019)，但两组的初次动员告捷率无各别(70.0%vs66.7%，P=0.787)。二次采集后，分次给药组和单次给药组的优质动员告捷率差异为70.0%和59.3%(P=0.396)，动员告捷率差异为76.7%和77.8%(P=0.920)。总体而言，分次给药组阐扬出更高效动员的趋势，但两组无权贵性各别。分次给药组告捷采集次数为1次(范围：1-4)，单次给药组告捷采集次数为1次(范围：1-3)，而优质动员分次给药组告捷采集次数为1次(范围：1-3)，单次给药组为2次(范围：1-3)。两组诊治中出现的不良事件(TEAEs)发生率十分，均未诠释诊治关系的严重不良事件。

　　筹议标明，硫培非格司亭单次给药和分次给药联接依托泊苷对淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的自体造血干细胞移植前动员都具有精采的疗效及安全性。分次给药在初次采集时清晰出更佳的优质动员告捷率，标明分次给药可能是一种更高效的动员决议，值得进一步探索。

　　摘抄号：3465

　　著述题目：靶向CD30的嵌合抗原受体T细胞诊治(CAR-T)联接卡瑞利珠单抗在复发/难治性CD30+淋巴瘤患者中的安全性和有用性

　　 Safety and Efficacy of CD30-Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy Plus Camrelizumab in Patients with Relapsed/Refractory CD30+Lymphoma

　　第一作家：喻敏(南昌大学第一附庸病院)

　　通信作家：李菲/皆凌(南昌大学第一附庸病院)

　　要道信息：

　　该前瞻性筹议旨在评估靶向CD30的CAR-T诊治联接卡瑞利珠单抗在复发/难治性CD30+淋巴瘤患者中的疗效及安全性。总计患者接管环磷酰胺和氟达拉滨的淋巴细胞断根，随后接管CD30CAR-T细胞输注(1×107/kg)。从患者接管细胞输注后第15天运行，每两周赐与卡瑞利珠单抗，直至不能耐受毒性或疾病进展。2021年1月1日至2023年12月30日，共有17例本中心患者参与筛选，共有11例(64.7%)患者完成了CD30CAR-T细胞输注并被纳入分析，包括7例经典霍奇金淋巴瘤(cHL)和4例T细胞淋巴瘤[外周T细胞淋巴瘤-非专指型(PTCL-NOS)和间变大细胞淋巴瘤(ALCL)各2例]，其中5例cHL患者在入组本筹议前抗击PD-1抗体诠释有耐药性。效果清晰，在复发/难治经典型霍奇金淋巴瘤(R/R-cHL)患者中，6例患者纳入疗效评估，中位随访工夫为23.4个月(16-32)，卡瑞利珠单抗中位抓续诊治工夫为19.2个月(9-31)，ORR达到100%(6/6)，其中2例患者达到CR(33.3%)，4例PR(66.7%)。在之前对PD-1阻断有耐药性的5例患者中，仍有4例达到PR，另一例清晰CR。在最初有反馈的6例患者中，有4例患者(2例CR和2例PR)在随访终局时仍抓续反馈，中位抓续反馈工夫为19.2个月。中位PFS和中位OS都未达到，预估2年PFS和2年OS差异为60.0%和100%。在T细胞淋巴瘤中，4例患者均未达到客不雅缓解，由于疗效欠安，这一队伍已提前间隔，中位OS为7.3个月(95%CI：4.4-10.2)。该筹议未不雅察到药物诊治关系牺牲、剂量终局性毒性和因诊治毒性导致间隔诊治的情况。

　　筹议标明，CD30CAR-T细胞和卡瑞利珠单抗的联接使用在R/R cHL中清晰了精采的安全性及疗效，即使在抗PD-1耐药患者中亦然如斯。关于R/R T细胞淋巴瘤患者，这种决议安全性可控，但由于阑珊抓久的疗效，可能需要谈判其他诊治计谋。

　　摘抄号：4449

　　著述题目：林普利塞在复发难治性T细胞淋巴瘤中的安全性和有用性：一项II期临床筹议

　　 A Phase II Clinical Study Exploring the Safety and Efficacy of the Oral PI3KδInhibitor,Linperlisib,in Relapsed Refractory T Cell Lymphoma

　　第一作家：Swaminathan P Iyer

　　通信作家：Pier Luigi Zinzani

　　要道信息：

　　这项单臂、盛开标签2期筹议旨在好意思国和意大利患者中评估林普利塞诊治外周T细胞淋巴瘤(PTCL)和皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的有用性和安全性。2022年8月至2023年11月时期6家中心共入组了35例R/R PTCL和10例R/R CTCL患者，接管林普利塞80mg QD诊治，抓续4个28天周期后减量到40mg QD抓续保管，或在4个疗程之前达到皆备缓解(CR)即插足保管。主要极端是筹议者评估的客不雅缓解率(ORR)，每2个诊治周期进行一次肿瘤评估，达到CR的患者做贸易量者评估不错行沉稳性移植。效果清晰在33例可评估的PTCL患者中，ORR为48.5%(16/33)，其中11例CR(33.3%)，5例部分缓解(PR)，4例疾病清醒(SD)，疾病戒指率为60.6%，缓解最常在初次评估时出现；中位无进展生活期(mPFS)为3.6个月(95%CI：1.9-5.3)，中位抓续反馈工夫(mDoR)为5.8个月(1.9-NE)，中位总生活期(mOS)未达到。5例CR的PTCL患者随后接管了移植，并从无进展生活期(PFS)分析中被剔除。关于CR患者，mPFS和mDoR未达到。CTCL患者中有4例达成PR，4例SD。安全性方面，未诠释新的不良事件。

　　筹议效果标明，PI3Kδ扼制剂林普利塞展现出的精采耐受性，在R/R PTCL患者中得到了较高的缓解率，且CR患者能得到抓久的缓解和无病生活，因此林普利塞在非亚洲患者中的临床效益值得进一步筹议，现在针对R/R PTCL患者的环球Ⅲ期筹议正在辩论中。

　　摘抄号：2688

　　著述题目：HRS-5965单药诊治未接管补体扼制剂诊治的阵发性就寝性血红卵白尿症(PNH)患者的疗效和安全性：一项成见考证、多中心、立时、盛开标签筹议

　　 Efficacy and Safety of HRS-5965Monotherapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Not Received Complement Inhibitors:A Proof-of-Concept,Multicenter,Randomized,Open-Label Study

　　第一作家/通信作家：张凤奎(中国医学科学院血液学筹议所)

　　要道信息：

　　这项多中心、立时、盛开标签的2期筹议(NCT0601357)在中国两家临床中心进行。在2023年10月至2024年1月时期，26例稳当条款的患者被立时期组并接管了至少一次指定的筹议诊治(50/100mg组，n=13；75mg组，n=13)。基线时，总计患者都出现了血管内溶血的迹象(乳酸脱氢酶LDH平均值为2080.0U/L)，并出现了权贵贫血(血红卵白Hb平均值为74.0g/L)，其中十分一部分患者具有输血依赖(有15例[57.7%]患者在筹议入组前12个月内接管红细胞输血)。50/100mg BID组的患者在第15天均不需要调整剂量。在疗效分析中，排斥了1例50mg组中被会诊出患有再生绝交性贫血的患者和1例75mg组中被会诊出患有骨髓增生格外详尽征的患者，这2例均通过骨髓活检得到阐发。总计26例患者都参与了安全性分析。在第12周时，不雅察到50mg BID组(最小二乘法[LS]平均值：37.6g/L，95%CI：31.5-43.6)和75mg BID组(LS平均值：37.7g/L，95%CI：31.6-43.7)的Hb水平较基线时赫然升高。50mg BID组和75mg BID组LDH水平较基线的平均变化百分比差异为87%(95%CI：85%-89%)和85%(95%CI：83%-87%)。50mg BID组和75mg BID组的12周平均LDH水瓜差异为255.80U/L和300.86U/L。总计患者从诊治运行后的第2周到第12周均未接管输血。在第12周，无需输血的情况下，50mg BID组的12例患者(100%)和75mg BID组的10例患者(83.3%)的Hb水平较基线增多≥20g/L。两种剂量均耐受精采。

　　筹议论断：在未接管补体扼制剂诊治的PNH患者中，HRS-5965单药诊治(50mg或75mg)可裁汰LDH水平况兼能改善血红卵白水平欧洲杯体育，时期无需输血。两种剂量均耐受精采。标明HRS-5965有望为该类患者群体提供一种新的诊治遴荐。